作者:Kurt Sales

细胞和基因治疗产品的兴起越来越盛行。在Agilex,我们现在看到越来越多的此类项目出现。有些可能是特定mRNA的调节剂,以关闭一种蛋白质或蛋白质的生产,也可能是客户使用mRNA方法进行替代治疗,以解决诸如肌肉萎缩症等疾病,例如,其中肌营养蛋白失调,目标是 "开启 "适当的蛋白质,而不是突变的蛋白质。这个不断增长的领域的解决方案的潜力似乎几乎是无限的。

但不用说,所有这些相对较新的项目都伴随着同样的挑战。

当考虑到许多人在分子细胞和基因治疗项目中开始经历的这些挑战时,重要的是使用最合适的工具来回答出现的问题--并且知道要问的正确问题。

"担保人所要求的是什么?"

"他们最终想要衡量的是什么?

 ...根据这些问题的答案,我们将能够定制适当的解决方案。

Agilex拥有高度精密的qPCR/ddPCR仪器,基本上可以扩增一系列的碱基对,并允许我们对目标基因进行绝对定量分析。通常情况下,对于细胞和基因治疗产品,你要么测量产品,要么测量作为细胞和基因治疗结果的东西。例如,它可能是对一个目标基因的不同调节。在这种情况下,我们将通过PCR扩增,问题将是...

"为了让我们确定是否使用经典的定量PCR方法,该转录本的相对丰度将是什么?"

这需要一个标准曲线,我们根据这个曲线来推断数据。另外,我们可能会使用数字PCR方法,这绝对是定量的,而且超级敏感。因此,这些就是我们在面对这些初步要求时提出的问题。

在确定了其中的一些答案后,我们再问

"细胞和基因治疗项目究竟在做什么?"

"它是否在调节免疫系统?"

"我们需要考虑免疫分析吗?"

"是否有需要设置的流式细胞仪检测?"

如果是这样,那么...

"细胞和基因治疗项目要干预或调节的免疫细胞目标是什么?"

通过问这些问题和收集所有这些信息,我们可以把一个适合赞助者在临床试验中试图实现的方案放在一起。临床试验是关于该细胞和基因治疗方案的安全性和有效性的。有时,由于病毒载体传递的货物或包裹在脂质分子中的货物的半衰期很短,所以很难以经典的药代动力学方式来测量。

幸运的是,由于Agilex拥有如此敏感的工具--如液滴数字PCR--我们可以建立生物分布的检测,以确定病毒载体传递货物的丰度和组织分布,我们可以查看病毒脱落情况,这意味着我们可以分析在各种组织和血液中的分布。然后,我们可以研究细胞和基因治疗项目对身体的影响--就药效学而言--通过调节途径和调节免疫系统。我们通过我们的免疫生物学技术套件,如流式细胞仪、ELIspot、ddPCR等,来实现这一目标。然后我们可以研究可能被调节的其他各种生物标志物,如可溶性生物标志物,如蛋白质、细胞因子、趋化因子。

在進行這些高度技術性和先進的過程時,Agilex與其他嘗試這樣做的人不同的因素是我們的經驗、我們的背景,以及我們對監管準則的追求,該行業剛剛為這些與細胞和基因治療有關的一些方法建立了監管準則。我们参加EBF、WRIB和其他类似会议。我们积极参加讨论,回答这些新问题......并在我们继续前进的过程中建立下一组要问的问题。我们实际上正在参加这些会议,我们正在与我们的同行和监管机构讨论它。当行业中的许多人刚刚开始接触这些新技术时,Agilex已经发布了关于解决我们的同事所面临的挑战的最佳方法的文件。

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在细胞和基因治疗领域还有这么多可能性有待发现,该行业继续推动对这些研究和技术的兴趣的可能性很大。如果你想找一个25年来一直帮助客户满足其需求的供应商,请相信Agilex的经验。

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