by Kurt Sales
세포 및 유전자 치료 제품의 부상이 점점 더 보편화되고 있습니다. 애질렉스에서도 이러한 프로그램이 점점 더 많이 출시되고 있습니다. 예를 들어 디스트로핀이 조절되지 않는 근이영양증과 같은 질병을 해결하기 위한 대체 요법에 특정 mRNA를 조절하여 단백질의 생산을 차단하거나, 돌연변이 단백질이 아닌 적절한 단백질을 "켜는" 것이 목표인 경우 등 다양한 방법이 사용되고 있습니다. 이 성장하는 분야의 솔루션 잠재력은 거의 무한해 보입니다.
하지만 이 모든 비교적 새로운 프로젝트에는 말할 필요도 없이 동일한 도전과제가 따릅니다.
많은 사람들이 분자 세포 및 유전자 치료 프로젝트를 시작하면서 겪는 이러한 문제를 고려할 때, 가장 적절한 도구를 사용하여 제기되는 질문에 답하고 올바른 질문을 파악하는 것이 중요합니다.
"스폰서가 요구하는 것이 무엇인가요?"
"궁극적으로 측정하고자 하는 것은 무엇일까요?
...이러한 질문에 대한 답변을 바탕으로 적절한 솔루션을 맞춤형으로 제공할 수 있습니다.
애질렉스는 기본적으로 일련의 염기쌍을 증폭하고 표적 유전자의 절대 정량을 수행할 수 있는 고도로 정교한 qPCR/ddPCR 기기를 보유하고 있습니다. 일반적으로 세포 및 유전자 치료 제품의 경우, 제품을 측정하거나 세포 및 유전자 치료의 결과로 파생되는 무언가를 측정합니다. 예를 들어, 표적 유전자의 차등 조절일 수 있습니다. 이 경우 PCR을 통해 이를 증폭할 수 있으며 문제는 다음과 같습니다.
"고전적인 정량적 PCR 접근법을 사용할지 여부를 식별하기 위해 해당 전사체의 상대적 풍부도는 어느 정도일까요?"
이를 위해서는 데이터를 추정할 수 있는 표준 곡선이 필요합니다. 또는 절대적으로 정량적이고 매우 민감한 디지털 PCR 접근법을 사용할 수도 있습니다. 따라서 이러한 초기 요청에 직면했을 때 이러한 질문을 하게 됩니다.
이러한 답변 중 일부를 설정한 후 다음과 같이 질문합니다.
"세포 및 유전자 치료 프로그램은 실제로 무엇을 하고 있나요?"
"면역 체계를 조절하는 건가요?"
"면역 프로파일링을 고려해야 할까요?"
"설정해야 하는 유세포 분석이 있나요?"
그렇다면...
"세포 및 유전자 치료 프로그램이 방해하거나 조절하려는 면역 세포 표적은 무엇인가요?"
이러한 질문을 하고 이 모든 정보를 수집함으로써 의뢰자가 임상시험에서 달성하고자 하는 목표에 적합한 프로그램을 구성할 수 있습니다. 임상시험은 해당 세포 및 유전자 치료 프로그램의 안전성과 효능에 관한 것입니다. 바이러스 벡터가 전달하는 화물 또는 지질 모이티에 캡슐화된 화물의 반감기가 짧기 때문에 고전적인 약동학 방식으로 이를 측정하기 어려울 수 있습니다.
다행히도 애질렉스는 물방울 디지털 PCR과 같은 민감한 도구를 보유하고 있기 때문에 바이러스 벡터에서 유래한 화물 전달 방법의 풍부도와 조직 분포를 파악하기 위한 생물학적 분포 분석을 설정할 수 있으며, 바이러스 흘림을 살펴볼 수 있어 혈액 내 다양한 조직과 구획 내 분포를 분석할 수 있습니다. 그런 다음 경로를 조절하고 면역 체계를 조절하여 세포 및 유전자 치료 프로그램이 신체에 어떤 작용을 하는지 약역학 측면에서 살펴볼 수 있습니다. 이를 위해 유세포 분석, ELIspot, ddPCR 등과 같은 면역 생물학 기술 제품군을 사용합니다. 그런 다음 단백질, 사이토카인, 케모카인과 같은 수용성 바이오마커와 같이 조절할 수 있는 다양한 다른 바이오마커를 살펴볼 수 있습니다.
이러한 고도로 기술적이고 진보된 프로세스를 수행할 때, 애질렉스가 다른 업체들과 차별화되는 요소는 세포 및 유전자 치료와 관련된 일부 방법에 대해 업계가 막 확립하고 있는 규제 지침을 따르는 우리의 경험과 배경, 그리고 우리의 추구에 있습니다. 저희는 EBF, WRIB 및 기타 이와 유사한 컨퍼런스에 참석합니다. 이러한 새로운 질문에 답하고 다음 질문을 설정하는 토론에 적극적으로 참여하고 있습니다. 실제로 이러한 회의에 참석하여 동료 및 규제 당국과 함께 논의하고 있습니다. 업계의 많은 사람들이 이제 막 이 새로운 기술에 발을 담그고 있지만, 애자일렉스는 이미 동료들이 직면한 문제를 해결할 수 있는 최선의 방법에 대한 문서를 발표했습니다.
애자일렉스에서 개발한 사례 연구를 보려면 여기를 클릭하세요.
세포 및 유전자 치료 분야에서 아직 발견되지 않은 가능성이 너무 많기 때문에 업계는 이러한 연구와 기술에 대한 관심을 계속 이어갈 가능성이 큽니다. 25년 이상 고객의 요구 사항을 충족하는 데 도움을 준 제공업체와 함께하고 싶다면 Agilex의 경험을 믿으세요.
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